Это те заболевания, которые угрожают жизни, приводят к инвалидности и требуют дорогостоящего и постоянного лечения.

В настоящее время только часть пациентов, страдающих такими заболеваниями, обеспечивается лекарственными препаратами за счет средств федерального бюджета. В то же время, к сожалению, в последнее время проблема лекарственного обеспечения становится все острее. Главная причина очевидна: у регионов просто не хватает средств. Лечение орфанных заболеваний требует колоссальных затрат, которые для многих регионов являются неподъемной нагрузкой.

Передача этих полномочий на федеральный уровень позволит обеспечить стабильное и гарантированное финансирование, централизовать закупки и снизить их стоимость и, самое главное, — обеспечить равный доступ к лечению для всех граждан, независимо от места проживания.